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1、第一章第一章 绪论绪论 药与新药的概念药与新药的概念1新药开发的基本过程新药开发的基本过程2国内外新药发展概况和趋势国内外新药发展概况和趋势3主要内容主要内容新药的发现新药的发现4药物开发程序药物开发程序5 医药产业是国民经济的重要组成部分，医药产业是国民经济的重要组成部分，其产品是人类维护健康、战胜疾病的重要其产品是人类维护健康、战胜疾病的重要保证。同时，医药产业又具有巨大的经济保证。同时，医药产业又具有巨大的经济效益，据不完全统计，效益，据不完全统计，2001年全球药品销年全球药品销售额为售额为3500亿美元，亿美元，2010年达到年达到6800亿美亿美元。元。 第一节第一节 药与新药的概
2、念药与新药的概念 1. 药药 药药是我们大家都熟悉的一种物质。是我们大家都熟悉的一种物质。从概念上讲，药是有确切适应证、用法用从概念上讲，药是有确切适应证、用法用量，能安全有效地预防、诊断、治疗人体量，能安全有效地预防、诊断、治疗人体疾病和按需要有效地调节人体生理功能的疾病和按需要有效地调节人体生理功能的特殊商品。特殊商品。 药的分类药的分类中药、中药、天然药天然药化学药化学药品品生物制生物制品品 药品注册管理办法药品注册管理办法规规定，定，新药新药是指未在中国境内是指未在中国境内上市销售的药品。已上市药上市销售的药品。已上市药品，若改变剂型、改变给药品，若改变剂型、改变给药途径和增加新适应证
3、的药品，途径和增加新适应证的药品，按新药管理。按新药管理。 2. 新药新药第二节第二节 新药开发的基本过程新药开发的基本过程 新药开发的基本过程包括以下九个方面。新药开发的基本过程包括以下九个方面。1. 选题与论证选题与论证新药的选题与论证应从以下三个方面着手：新药的选题与论证应从以下三个方面着手： （1）市场）市场 （2）功能）功能 （3）效益）效益 2. 立题立题 3. 设计方案设计方案 包括包括: 药物的成分或者处方筛选、制备工艺、药物的成分或者处方筛选、制备工艺、质量标准、稳定性、药效学、毒理学和临床验质量标准、稳定性、药效学、毒理学和临床验证等方面。证等方面。 4. 临床前研究临床前
4、研究 在研究方案完成后即可开展具体的研究工作。在研究方案完成后即可开展具体的研究工作。 5. 临床试验的申报与审批临床试验的申报与审批 临床前研究工作完成后，应及时整理报批资临床前研究工作完成后，应及时整理报批资料。由研究单位独立或与其他单位一起向审批料。由研究单位独立或与其他单位一起向审批单位提出申请，按程序进行报批。单位提出申请，按程序进行报批。 6. 临床试验临床试验 药品临床试验质量管理规范药品临床试验质量管理规范(Good Clinical Practice，GCP)7. 生产的申报与审批生产的申报与审批 8. 转让与保护转让与保护 新药的技术转让必须按新药的技术转让必须按药品注册管
5、理办法药品注册管理办法规定的程序办理，同时须签订合同，以求得保护。规定的程序办理，同时须签订合同，以求得保护。也可向国家专利局申请专利。也可向国家专利局申请专利。 9. 投产与销售投产与销售第三节第三节 国内外新药发展概况国内外新药发展概况和趋势和趋势 随着科学技术的发展与人类健康事业需随着科学技术的发展与人类健康事业需求的增长，药品成为一类不断求的增长，药品成为一类不断“推陈出新推陈出新”的特殊商品。的特殊商品。20 世纪世纪90 年代以来，世界每年代以来，世界每年首次上市的新药约年首次上市的新药约40 50 个；进入个；进入21 世世纪以后，生物技术药物比重不断加大，成为纪以后，生物技术药
6、物比重不断加大，成为新药家族的生力军。新药家族的生力军。 我国的新药研究与开发经过近几十年我国的新药研究与开发经过近几十年的发展，已取得了很大成就，尤其是的发展，已取得了很大成就，尤其是1985 年实施年实施 药品管理法药品管理法 后，我国新药研究后，我国新药研究与开发开始走上法制化、规范化和科学化与开发开始走上法制化、规范化和科学化的轨道。的轨道。 但应该看到，我国新药研究与开发的但应该看到，我国新药研究与开发的总体水平与先进国家相比还有很大的差距，总体水平与先进国家相比还有很大的差距，形势不容乐观，特别是我国成为世界贸易形势不容乐观，特别是我国成为世界贸易组织（组织（World Trade
7、 Organization , WTO ）成）成员后，知识产权保护的压力剧增，这给我员后，知识产权保护的压力剧增，这给我国新药的研究带来了严峻的挑战，同时也国新药的研究带来了严峻的挑战，同时也带来了新的机遇。带来了新的机遇。一、国外新药研发的现状和趋势一、国外新药研发的现状和趋势 据报道，现在全球年实现药品销售额达据报道，现在全球年实现药品销售额达6000 亿美元，北美地区是最大的药品市场，亿美元，北美地区是最大的药品市场，占药品销售额的占药品销售额的47. 8 % ，欧盟（，欧盟（28 % ）和）和日本（日本（11 % ）是第二和第三大药品市场，）是第二和第三大药品市场，其他地区只占其他地区
8、只占13 14 。无疑，北美、。无疑，北美、欧盟和日本是全球新药研究与开发的主力欧盟和日本是全球新药研究与开发的主力军，每年全球首次上市新药绝大部分来自军，每年全球首次上市新药绝大部分来自上述地区。上述地区。 近近5 年全球首次上市的年全球首次上市的250 多个新药中，多个新药中，化学合成新药数量在减少，生物技术药物化学合成新药数量在减少，生物技术药物新药不断增加。随着新理论、新技术的积新药不断增加。随着新理论、新技术的积累和应用，通过基因重组、分子克隆、计累和应用，通过基因重组、分子克隆、计算机辅助设计、组合化学、固相化反应、算机辅助设计、组合化学、固相化反应、纳米技术、新型催化等技术来研究
9、创制新纳米技术、新型催化等技术来研究创制新药，是新药研发的发展趋势。药，是新药研发的发展趋势。 随着人口老龄化和疾病谱的改变，降随着人口老龄化和疾病谱的改变，降脂类、心脑血管、抗癌和抗精神病类新药脂类、心脑血管、抗癌和抗精神病类新药数量增长迅速。以基因工程制药产业为代数量增长迅速。以基因工程制药产业为代表的现代生物技术产业正在迅速发展壮大，表的现代生物技术产业正在迅速发展壮大，已成为全球经济新的增长点。已成为全球经济新的增长点。 目前，全球已上市的生物技术药物有目前，全球已上市的生物技术药物有70 80 种，如人胰岛素、生长激素、干扰种，如人胰岛素、生长激素、干扰素、白介素素、白介素-2 等。
10、抗感染类药物占全球治等。抗感染类药物占全球治疗性药物的疗性药物的10 % ，居第，居第1 位。位。国外新药研发的趋势国外新药研发的趋势 根据根据WHO 公布的世界卫生状况显示，公布的世界卫生状况显示，导致人类死亡的疾病排序为：导致人类死亡的疾病排序为：心脏病、癌心脏病、癌症、脑血管病、下呼吸道感染、结核病、症、脑血管病、下呼吸道感染、结核病、慢性支气管阻塞、腹泻、痢疾、艾滋病和慢性支气管阻塞、腹泻、痢疾、艾滋病和乙型肝炎乙型肝炎，以上表明除心、脑血管疾病和，以上表明除心、脑血管疾病和癌症外，各种传染病仍是人类的大敌。癌症外，各种传染病仍是人类的大敌。新药研究重点新药研究重点 预计今后预计今后1
11、0 年国际新药研究重点为以年国际新药研究重点为以下几类药物：心、脑血管用药，脑功能改下几类药物：心、脑血管用药，脑功能改善药，抗癌及辅助用药，抗艾滋病、肝炎善药，抗癌及辅助用药，抗艾滋病、肝炎和其他抗病毒药，抗风湿性关节炎药，免和其他抗病毒药，抗风湿性关节炎药，免疫调节剂，抗抑郁、抗精神分裂和抗焦虑疫调节剂，抗抑郁、抗精神分裂和抗焦虑药，抗血小板和升血小板药，抗前列腺肥药，抗血小板和升血小板药，抗前列腺肥大药物。大药物。二、国内新药研发的现状和趋势二、国内新药研发的现状和趋势 新中国成立后我国的医药工业得到了新中国成立后我国的医药工业得到了长足的发展，特别是改革开放以来，医药长足的发展，特别是
12、改革开放以来，医药工业发展迅速，总产值年均增长率超过工业发展迅速，总产值年均增长率超过17%，成为国民经济中发展较快、成长较，成为国民经济中发展较快、成长较好的支柱产业之一。好的支柱产业之一。 2000年中国医药工业年中国医药工业总产值为总产值为2332亿人民亿人民币币，而同年世界，而同年世界500强企业中销售额超过强企业中销售额超过200亿亿美元的制药企业就有美元的制药企业就有7家，其中仅家，其中仅Merck公司一公司一家销售额就达到家销售额就达到403亿美元亿美元，远远超过中国医，远远超过中国医药工业企业销售额之和。药工业企业销售额之和。 另外，中国生产的药物虽然品种不少，但另外，中国生产
13、的药物虽然品种不少，但绝大多数为仿制品。截止到绝大多数为仿制品。截止到2002年，中国自主年，中国自主创制、拥有自主知识产权的一类新药仅有创制、拥有自主知识产权的一类新药仅有65个个品种。品种。19911996年，全国共批准新药年，全国共批准新药1546个个品种，但仿制品种高达品种，但仿制品种高达97%。与发达国家的差距与发达国家的差距新药研究经费严重不足新药研究经费严重不足研究相关条件不配套研究相关条件不配套科研立项低水平重复科研立项低水平重复缺乏高瞻远瞩的战略人才缺乏高瞻远瞩的战略人才创新思维匾乏创新思维匾乏我国目前新药研究与开发总的状况我国目前新药研究与开发总的状况我国目前新药研究与开发
14、总的状况我国目前新药研究与开发总的状况 另外，制剂缺乏基础性研究，大多是另外，制剂缺乏基础性研究，大多是应用型研制，水平低，剂型单一，技术落应用型研制，水平低，剂型单一，技术落后，辅料品种和质量上远远落后于国外先后，辅料品种和质量上远远落后于国外先进企业，竞争力差，难以进人国际市场，进企业，竞争力差，难以进人国际市场，绝大部分只能以粗原料出口，附加值低。绝大部分只能以粗原料出口，附加值低。 国内新药研发的趋势国内新药研发的趋势1、中国制药行业保持持续快速的增长态势。、中国制药行业保持持续快速的增长态势。现阶段总体上我国制药行业的发展正处在现阶段总体上我国制药行业的发展正处在由由仿制药向创新药转
15、型仿制药向创新药转型的重要历史时期。的重要历史时期。2、随着我国逐步全面进人小康社会，医疗、随着我国逐步全面进人小康社会，医疗保障体系的完善，我国保障体系的完善，我国人均用药水平人均用药水平将在将在较长一段时间内保持快速增长，这是我国较长一段时间内保持快速增长，这是我国医药行业发展、新药研发的强劲动力。医药行业发展、新药研发的强劲动力。 3、加强、加强中医药产业中医药产业与现代科学技术结合的能力，提与现代科学技术结合的能力，提高创新能力、制剂水平。中医药是祖国医药学的宝库，高创新能力、制剂水平。中医药是祖国医药学的宝库，为中华民族的健康和发展做出过巨大贡献，至今在我为中华民族的健康和发展做出过
16、巨大贡献，至今在我国仍占有重要地位。国仍占有重要地位。4、随着世界生物技术的迅速发展，我国、随着世界生物技术的迅速发展，我国生物制品生物制品药药物已获得极大发展，尤其是重组药物、基因药物等生物已获得极大发展，尤其是重组药物、基因药物等生物技术药物以及天然生化的多组分药物、新型疫苗等物技术药物以及天然生化的多组分药物、新型疫苗等的发展势头良好。（的发展势头良好。（“非典非典”疫苗）疫苗）5、努力提高中国新药研制的能力和水平，加强、努力提高中国新药研制的能力和水平，加强知识知识产权保护产权保护，对于增强中国医药工业的国际竞争能力至，对于增强中国医药工业的国际竞争能力至关重要。关重要。 结合我国实际情况，现阶段我国新药结合我国实际情况，现阶段我国新药研制的原则应是：研制的原则应是：仿中有创仿中有创创中有仿创中有仿仿创结合仿创结合新新药药研研制制的的原原则则今后我国应重点研究和开发以下今后我国应重点研究和开发以下几类药物：几类药物：1 、中药天然药物中药天然药物我国独具优势，加强中我国独具优势，加强中医理论研究，疗效为向导，避免中药西化，医理论研究，疗效为向导，避免中药西化，应是我国创新药物的
