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1、TodayToday：2024-1-32024-1-3 医学科研设计的统计学原则医学科研设计的统计学原则 yToday:3 January 2024内容提要内容提要第一节第一节 概述概述第二节第二节 实验设计实验设计第三节第三节 调查设计调查设计Today:3 January 2024第一节第一节 概述概述专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验：研究对象（分组、设置对照、样本含研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法管理、统计分析方法设计好：设计好：（1）既省又可
2、靠）既省又可靠 （2）可估计误差）可估计误差 （3）获取多方面知识）获取多方面知识设计不好：（设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言）只能罗列现象、无规律可言Today:3 January 2024是否主动施加干预是否主动施加干预?1.实验研究实验研究(干预干预):受试对象：人受试对象：人临床试验临床试验（clinical trial）动物动物动物实验动物实验（animal experiment）临床试验：治疗临床试验：治疗临床疗效实验临床疗效实验 预防预防社区干预实验社区干预实验（community intervention trial）2.调
3、查研究调查研究(无干预无干预):被动地观察、如实记录被动地观察、如实记录 联系联系：调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还需要通过调查研究加以证实。需要通过调查研究加以证实。Today:3 January 2024两种研究类型的区别与联系两种研究类型的区别与联系Today:3 January 2024第二节第二节 实验设计实验设计E Experimentalxperimental Design Design 一、一、实验研究的基本要素实验研究的基本要素二、二、实验设计的基本原则实验设计的基本原则三、三、几种常见随机化分组设计几种常见随机化分组设计四
4、、样本含量的估计方法四、样本含量的估计方法五、临床试验设计五、临床试验设计 Today:3 January 2024降压药降压药高血压病人高血压病人血压值血压值处理因素处理因素受试对象受试对象实验效应实验效应三要素：三要素：1.处理因素；处理因素；2.受试对象；受试对象；3.实验效应实验效应其他因素其他因素其他效应其他效应Today:3 January 2024 处理因素处理因素(study factor，treatment)例：药剂、手术方法、毒物例：药剂、手术方法、毒物抓住主要处理因素抓住主要处理因素区分处理与非处理因素区分处理与非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心病
5、人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心 理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素为非处理因素。处理因素必须标准化处理因素必须标准化处理因素在整个试验过程中保持不变处理因素在整个试验过程中保持不变例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。Today:3 January 2024 受试对象受试对象(study subjects)动物动物的选择：种类、品系、年龄、体的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养重、窝别、营养 病例病例的选择：纳入标准、剔除标准的选择：纳入标准、剔除标
6、准Today:3 January 2024 实验效应实验效应(experimental effect)处理因素作用于受试对象的结果，通过处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标观察指标表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。1.客观性客观性：主观指标和客观指标。：主观指标和客观指标。2.精确性精确性：准确度准确度(accuracy)或真实性（或真实性（validity）：观察值与真值的接：观察值与真值的接近程度，受近程度，受系统误差系统误差的影响的影响(如灵敏度、特异度如灵敏度、特异度)。精密度精密度(precision)或可靠性（或可靠性（relia
7、biliy）或重复性）或重复性（repeatability）：重复观察时观察值与其均值的接近程度，受：重复观察时观察值与其均值的接近程度，受随机误差随机误差的影响（如一致百分率、的影响（如一致百分率、Kappa值）。值）。Today:3 January 2024 准确度和精确度都好 准确度差、精确度好 准确度？、精确度差 准确度和精确度都差 Today:3 January 2024（一）对照（一）对照（control）（二）随机化（二）随机化（randomization）分组）分组（三）重复（三）重复（replication）（四）均衡的原则（四）均衡的原则Today:3 January 20
8、24（一）（一）对照对照(control)的原则的原则 对照的意义对照的意义：区分处理因素与非处理因素的效应，是区分处理因素与非处理因素的效应，是比较比较的必要基础的必要基础 药物治疗药物治疗例例:老年性慢性支气管炎老年性慢性支气管炎气候转暖气候转暖,自然缓解自然缓解消除和减少实验误差消除和减少实验误差 处理组处理组：对照组对照组：比较结果比较结果处理因素处理因素非处理因素非处理因素+处理效应处理效应+非处理效应非处理效应非处理因素非处理因素非处理效应非处理效应处理因素处理因素处理效应处理效应Today:3 January 2024对照的形式对照的形式 空白对照空白对照(blank contr
9、ol)：对照组不加任何处理因素。对照组不加任何处理因素。例如：例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：特点：简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的测定。验效应的测定。安慰剂对照安慰剂对照(placebo control)包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、相互对照相互对照、历史对照、历史对照Today:3 January 2024对照的形式对照的形
10、式 实验对照实验对照(experimental control)：施加基础施加基础实验条件（非处理因素）实验条件（非处理因素）。含含赖氨酸赖氨酸面包面包+非处理因素非处理因素赖氨酸赖氨酸效应效应+面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应 面包面包+非处理因素非处理因素 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸赖氨酸效应效应 非处理因素非处理因素 +非处理因素效应非处理因素效应Today:3 January 2024对照的形式对照的形式 标准标准对照对照(standard control)：以现有的标准以现有的标准或正常值作对照。或正常值作对照。例例某种新的方法能
11、否代替传统方法的研究；某种新的方法能否代替传统方法的研究；某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。实验室应用较多实验室应用较多 Today:3 January 2024对照的形式对照的形式 自身自身对照对照：实验实验在同一受试对象上进行在同一受试对象上进行特点：特点：简单易行，使用广泛。但若试验前后某些简单易行，使用广泛。但若试验前后某些环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结果，就难以说明问题。果，就难以说明问题。Today:3 January 2024对照的形式对照的形式 相互相互对照对照：几个实验组互
12、相对照几个实验组互相对照例如：比较例如：比较几种药物几种药物治疗同一疾病的疗效治疗同一疾病的疗效Today:3 January 2024对照的形式对照的形式 历史历史对照对照：以过去的研究结果作对照。以过去的研究结果作对照。与本人或他人过去的研究结果作比较与本人或他人过去的研究结果作比较 不好！不好！Today:3 January 2024设立对照存在的问题设立对照存在的问题(1)缺乏对照缺乏对照(2)缺乏适当的对照缺乏适当的对照:历史对照历史对照（时间不同步）（时间不同步）和和 中外对照中外对照（空间不同步）(3)对照不全对照不全(4)对照多余对照多余 Today:3 January 202
13、4（二）随机化二）随机化(randomization)(randomization)分组分组的原则的原则 随机化原则：随机随机化原则：随机“随便随便”,指每个受试对象指每个受试对象以以机会均等机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。的原则随机地分配到试验组和对照组。目的是使目的是使各组非实验因素的条件均衡各组非实验因素的条件均衡一致，一致，以消除对实验结果的影响。以消除对实验结果的影响。Today:3 January 2024随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。到各个处理组中。随机抽样：总体中每一个观察单位以机会
14、均等的可能性被随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取抽取。随机化的意义随机化的意义 （1 1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能 一致，使处理因素产生的效应更加客观；一致，使处理因素产生的效应更加客观；（2 2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差；减少误差；（3 3）抽样研究理论和统计分析方法的需要）抽样研究理论和统计分析方法的需要。Today:3 January 2024随机：随机：random random 机会均等，机会均等，客观性客观性随意：随意：as will as
15、 will 随主观意愿，主观性随主观意愿，主观性随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素非研究因素)，而且还能控制未知的混杂，而且还能控制未知的混杂因素。因素。Today:3 January 2024 00-04 05-09 10-14 15-19 20-24 25-29 30-34 35-39 40-44 45-49 01 15389 85205 18850 39226 42249 90669 96325 23248 60933 26927 02 85941 40756 82414 02015 13858 78030 16269 65978 013
16、85 15345 03 61149 69440 11286 88218 58925 03638 52862 62733 33451 77455 04 05219 81619 10651 67079 92511 59888 84502 72095 83463 75577 05 41417 98326 87719 92294 46614 50948 64886 20002 97365 30976 06 28357 94070 20652 35774 16249 75019 21145 05217 47286 76305 07 17783 00015 10806 83091 91530 36466 39981 62481 49177 75779 08 40950 84820 29881 85966 62800 70326 84740 62660 77379 90279 09 82995 64157 66164 41180 10089 41757 78258 96488 88629 90279 10 96754 17676 55659 44105 47361 34833 86679 23930
