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1、实验设计实验设计 实验设计实验设计( (design of experiment, DOE)design of experiment, DOE) 顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条件件 获得预期结果的重要保证获得预期结果的重要保证 设计：设计： 专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安排，选题、建立假说、确定研究对象和技术排，选题、建立假说、确定研究对象和技术方法等；方法等； 统计设计：从统计学的角度考虑资料搜集、统计设计：从统计学的角度考虑资料搜集、整理和分析的设计。整理和分析的设计。- 设计类型、样本含量、设计类
2、型、样本含量、指标和分析方法指标和分析方法医学科学研究方法医学科学研究方法: :(1)(1)观察性研究观察性研究 ( (observational study)observational study)又称又称 非实验性研究非实验性研究( (non-experimental study)non-experimental study)或或 对比研究对比研究( (comparative study)comparative study) - - 非随机化对比研究。非随机化对比研究。 以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和对比分析；对比分析； 不能人
3、为施加干预措施不能人为施加干预措施( (即处理因素即处理因素) )； 受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水平不是由随机化而定的。平不是由随机化而定的。 例如，研究母乳喂养与人工喂养儿童的生长发育情例如，研究母乳喂养与人工喂养儿童的生长发育情况况. . - 观察性研究的设计属于调查设计观察性研究的设计属于调查设计(survey design) （2 2）实验性研究）实验性研究 ( (experiment study)experiment study) 指研究者指研究者能够人为给予干预措施的研究，能够人为给予干预措施的研究， 例如，健康教育能
4、否预防和控制小学生意外伤例如，健康教育能否预防和控制小学生意外伤害发生的研究。害发生的研究。 随机将小学生分为实验组和对照组，实验组给随机将小学生分为实验组和对照组，实验组给予有关预防和控制意外伤害发生的健康教育措予有关预防和控制意外伤害发生的健康教育措施，对照组则不给予。观察一段时间后，比较施，对照组则不给予。观察一段时间后，比较两组小学生意外伤害的发生率。两组小学生意外伤害的发生率。 -它的设计对应于实验设计。它的设计对应于实验设计。 以下主要介绍实验设计的统计部分以下主要介绍实验设计的统计部分 包括：基本要素、基本原则、常用设计方案、包括：基本要素、基本原则、常用设计方案、样本含量的估计
5、和临床试验设计样本含量的估计和临床试验设计第一节第一节 实验设计的基本要素实验设计的基本要素 其他其他 处理处理 对象对象 效应效应 其他效应其他效应l 受试对象受试对象( (object)object)l 处理因素处理因素( (treatment)treatment)l 实验效应实验效应(experimental effect) 例如，研究某药对例如，研究某药对型糖尿病病人的降血糖效果。型糖尿病病人的降血糖效果。受试对象：受试对象：型糖尿病病人型糖尿病病人处理因素：某药处理因素：某药实验效应：血糖的变化值实验效应：血糖的变化值1 1处理处理( (treatment)treatment)例：药
6、剂、手术方法、毒物例：药剂、手术方法、毒物（1 1）抓住主要处理因素）抓住主要处理因素（2 2）区分处理与非处理因素）区分处理与非处理因素（3 3）处理因素必须标准化）处理因素必须标准化2 2受试对象受试对象动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养养病例的选择：纳入标准、剔除标准病例的选择：纳入标准、剔除标准3 3效应效应( (effect)effect)指标的选择：准确指标的选择：准确( (accuracy)accuracy)；精密精密( (precision)precision) 灵敏灵敏( (sensitivity)sensitivity
7、)；特异特异( (specificity)specificity)第二节第二节 实验设计的基本原则实验设计的基本原则 一、对照一、对照( (control)control)目的：比较的对象；控制实验误差和系统误差目的：比较的对象；控制实验误差和系统误差 同期对照同期对照( (concurrent control): concurrent control): 在整个实在整个实验验过程中，对照组和实验组应始终处于同时同地过程中，对照组和实验组应始终处于同时同地 基线基线(baseline) 比较比较: 对照组设立后，应检验对照组设立后，应检验两组开始时的状态是否均衡。两组开始时的状态是否均衡。 常
8、用对照常用对照（1） 安慰剂（或空白）对照安慰剂（或空白）对照处理组：处理组： 其他其他处理处理 对象对象I I 效应效应 其他效应其他效应对照组：对照组： 其他其他安慰剂安慰剂 对象对象II II 效应效应（或空白）（或空白） 其他效应其他效应 安慰剂安慰剂( (placebo)placebo) 无药理作用的无药理作用的“假药假药”或称伪药物或称伪药物( (dummy dummy medication)medication)； 外观外观( (剂型、大小、颜色剂型、大小、颜色) )、重量、气味及口、重量、气味及口味等与试验药物一致。味等与试验药物一致。 目的：目的： 1 1）克服研究者、受试对
9、象、评价者等由于心）克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所形成的偏倚，控制安慰作用；理因素所形成的偏倚，控制安慰作用； 2 2）消除疾病自然进程的影响，分离出由于试）消除疾病自然进程的影响，分离出由于试验药物所引起的真正反应。验药物所引起的真正反应。 安慰剂对照的使用要慎重，应以不损害病人安慰剂对照的使用要慎重，应以不损害病人健康为前提。健康为前提。 空白对照：空白对照： 在实验研究中，设置空白管并同时测定，以检在实验研究中，设置空白管并同时测定，以检测本底值。测本底值。 在临床试验中，空白对照可用于以下两种不适在临床试验中，空白对照可用于以下两种不适用于安慰剂对照的情况：用于安慰剂对照
10、的情况：1 1）由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无）由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无法执行，或者执行起来非常困难。例如，试验法执行，或者执行起来非常困难。例如，试验组为放射治疗或外科手术等；组为放射治疗或外科手术等；2）试验药的不良反应非常特殊，以至于无法使）试验药的不良反应非常特殊，以至于无法使研究者处于盲态研究者处于盲态(blindness)，这时使用安慰剂这时使用安慰剂对照意义不大，不如采用空白对照。对照意义不大，不如采用空白对照。 （2 2）实验对照）实验对照 例如例如, , 赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐为加赖赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐为加赖氨酸的面包，对照
11、组为不加赖氨酸的面包。氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸的面包。处理组：处理组： 其他其他A+B 对象对象I A+BI A+B效应效应 其他效应其他效应对照组：对照组： 其他其他 B 对象对象II BII B效应效应（或空白）（或空白） 其他效应其他效应 含含赖氨酸赖氨酸面包面包+非处理因素非处理因素赖氨酸赖氨酸效应效应 + 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应 面包面包+非处理因素非处理因素 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸赖氨酸效应效应 非处理因素非处理因素 +非处理因素效应非处理因素效应(3)(3)相互对照相互对照 处理组：处理组： 其他其他A 对
12、象对象I AI A效应效应 其他效应其他效应对照组：对照组： 其他其他B 对象对象II BII B效应效应 其他效应其他效应 (4)(4)自身对照自身对照例如例如, ,研究治疗烧伤新药，一部位用烧伤新药，另一部位研究治疗烧伤新药，一部位用烧伤新药，另一部位用其它公认有效药物；用其它公认有效药物； 其他其他A 对象对象I AI A效应效应 其他效应其他效应对照组：对照组： 其他其他B 对象对象II BII B效应效应（或空白）（或空白） 其他效应其他效应 注意：注意： 前后对照不是同期对照。前后对照不是同期对照。 在实验中同样需要另外设立一个对照组，用处理前后效应的差值来比较实验组与对照组。 又
13、如，研究盐酸西布曲明的减肥效果，以肥胖病人又如，研究盐酸西布曲明的减肥效果，以肥胖病人用药前的体重作对照。用药前的体重作对照。(5)(5)标准对照标准对照( (standard control)standard control) 用现有标准方法或常规方法作对照用现有标准方法或常规方法作对照。 这种对照在临床试验中用得较多，因为很多这种对照在临床试验中用得较多，因为很多情况下不给病人任何治疗是不道德的。另外，情况下不给病人任何治疗是不道德的。另外，在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能代替传统方法的研究。代替传统方法的研究。 (6)(6)历史对照历史对照
14、 ( (historical control)historical control) 与本人或他人与本人或他人过去的研究结果过去的研究结果作比较作比较 - - 不好！不好！ 二、随机化原则二、随机化原则 随机化随机化 (randomization) 目的：对付大量不可控制非处理因素的另一目的：对付大量不可控制非处理因素的另一个重要统计学手段；对资料进行统计推断的个重要统计学手段；对资料进行统计推断的前提前提 随机化应贯穿于研究设计和实施的全过程：随机化应贯穿于研究设计和实施的全过程：1)抽样的随机化抽样的随机化:总体中每个个体都有相同机会总体中每个个体都有相同机会被抽到样本中来。被抽到样本中来
15、。 保证所得样本有代表性，使实验结论具有普保证所得样本有代表性，使实验结论具有普遍意义。遍意义。 2)分组的随机化分组的随机化:每个受试对象被分配到各组的每个受试对象被分配到各组的机会相等。机会相等。 保证受试对象的其他状况在对比组间尽可能保证受试对象的其他状况在对比组间尽可能均衡，提高组间的可比性。均衡，提高组间的可比性。3)实验顺序的随机化实验顺序的随机化:每个受试对象先后接受处每个受试对象先后接受处理的机会相等。理的机会相等。 使实验顺序的影响达到均衡。使实验顺序的影响达到均衡。 随机化方法随机化方法1 1）抽签或掷硬币）抽签或掷硬币 (已过时已过时)2 2）随机数）随机数( (rand
16、om number)random number) 随机数字表随机数字表( (现场用现场用) ) 伪随机数伪随机数( (pseudo random number, PRN)pseudo random number, PRN)： 介于介于0 0和和1 1之间均匀分布的数字之间均匀分布的数字 统计软件中的伪随机数发生器统计软件中的伪随机数发生器: 如果每次将如果每次将种子数种子数(seed number)设为一样，设为一样，产生的伪随机数便具有重复性。产生的伪随机数便具有重复性。 - 必须报告必须报告:用什么统计软件产生伪随机数用什么统计软件产生伪随机数? 种子数种子数? 随机化实验设计方法随机化实验设计方法1）完全随机化）完全随机化(complete randomization)步骤：编号步骤：编号 取随机数（与取随机数（与n的位数相同）的位数相同） 确定组别确定组别 例例8-1 8-1 试将同性别、体重相近的试将同性别、体重相近的3030只动物分到只动物分到A A、B B、C C三组。三组。(用随机数字表用随机数字表) 先将动物按体重编号先将动物按体重编号 再从随机数字表中任一行再从随机
