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1、课程名称：卫生统计学第12周,第1讲次摘要授课题目（章、节）第十四章实验设计第一节实验研究概述第二节实验设计的基本要素【目的要求】掌握实验设t-【重点】实验设计的:【难点】实验研究的6卜的基本要素，熟悉盲法的概念及意义，了解实验研究的特点、分类，堂本要素。也理因素与非处理因素。内容【本讲课程的引入】在绪论中同学们已经了解到科研与统计工作的步骤分为四步：研究设计、收集资料、整理资料、分析资料，其中最重要的就是设计。设计是对整个科研工作总的设想和安排，其严密、完善与否，直接关系到科研的成败。医学研究若事先没有很好地进行安排，待研究结束后得到的数据可能并未反映客观实际规律，甚至相互矛盾，这时无论采取
2、什么统计方法进行统计分析也往往无济于事。例如，某医师观察元参钩藤汤降血压的效果，对80名高血压病患者进行试验，患者连服半月汤剂后查体，平均血压下降了2.8KPa,如果就此认为元参钩藤汤有降压作用，显然是不能令人信服的，因为已知血压这一指标受心理因素等多种条件影响,缺乏对比药物的观察，很难推断下降的2.8KPa是由于该药的作用。因此在科研和统计工作中一定要重视设计。而根据医学科研的性质不同、研究方法不同、研究目的不同，科研设计的重点与设计内容是不同的，在医学研究常见的实验研究与调查研究中，如何进行科学、合理的设计呢？接下来的两章将要介绍的分别是实验研究设计与调查研究设计的内容，今天首先要介绍的是
3、实验研究设计的第一讲：实验研究的特点、分类以及实验设计的基本要素。【本讲课程的内容】笫十四章实验设计第一节实验研究的特点及分类在医学研究中，根据观察者是否主动施加干预而分为实验研究与调查研究两类。实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预因素的效果。例如，观察哌库溟铁不同剂量的肌松效应，研究者选择了20例择期手术患者，随机分为两组，第一组注射0.05mgkg,第二组注射0.075mgkg,记录起效时间。这就是实验研究。由于受试对象条件一致，很好的控制了不同疾病对肌松效应的影响，然后分析实验结果，便能获得该药不同剂量的效果。一、实验研究的特点实验研
4、究的特点是研究者能人为设置处理因素：受试对象接受何种处理因素或水平是经随机分配而定的，能使非处理因素对不同处理组的影响保持均衡，组间具有可比性，可以客观评价处理因素的作用。实险研究设计能使多种实验因素包括在较少次数的实验中，更有效地控制误差，达到高效的目的。二、实验研究的分类根据研究目的和对象不同，实验可分为动物实验卯临床试验(clinicaltrial)、社区干预试验(conununityinterventiontrial)三种。1、动物实验以动物或标本(如细胞、组织等)为研究对象，因此在研究中，研究者可以主动施加干预措施。2、临床试验以人为研究对象，因而不可能象动物一样任意采取严格的控制措
5、施，而且人是有思想的，存在着心理、社会活动，研究者必须周密考虑，认真设计，采取相应的措施控制误差和偏倚，以保证研究结果不受干扰。3、社区干预试验以社区人群为研究对象，接受某种处理或干预措施的基本单位是整个社区或某一人群的亚群，如一个学校的班级、某工厂的车间、某城市的街道、农村的乡镇、自然村等。其主要目的是通过干扰某些危险因素或施加某些保护性措施，观察其对人群产生的预防效果。例如，观察肾综合征出血热疫苗对肾综合征出血热的预防作用。由于社区干预试验难以将受试者进行随机分配，因此又称为半试验性研究。实验设计Qxpe切design）：是指研究人员对实验因素作合理的、有效的安排，最大限度地减少实验误差，
6、使实验研究达到高效、快速和经济的目的。实验设计是实验研究中最为重要和关键的第一步。必须给予高度重视。有些研究人员未能充分认识到这第一步的重要。经常是先进行实验研究工作，其后才考虑实验设计问题第二节实验设计的基本要素处理因素、受试对象和实验效应是实验设计的三个基本要素，它们贯穿于整个实验研究过程。例如：用两种药物治疗糖尿病病人，观察比较两组病人血糖、尿糖的下降情况,这里所用的药物为处理因素、糖尿病病人为受试对象，血糖值、尿糖值为实验效应。在实险设计阶段，研究人员应根据实验研究的目的，紧紧抓住这三个基本要素，并应通盘考虑如何去合理有效地安排这三个基本要素。只有这样，实验设计才会有明确的方向。一、处
7、理因素（treatmentfactor在实验过程中，影响实验结果的因素是多方面的，根据研究目的可分为处理因素和非处理因素二类。处理因素是指研究者欲施加或观察的、并能引起受试对象直接或间接效应的因素，简称处理或因素；非处理因素是指对评价处理因素作用有一定干扰但研究者并不想通过实验考察其作用大小的因素，又称混杂因素。例如，病人的病情、病程等。A处理因素的个数与水平：依照实验因素和水平的不同，可产生四类实验一单因素单水平、单因素多水平、多因素单水平、多因素多水平。A确定处理因素时应注意的问题1、要抓住实验中的主要因素实验效应是多种因素作用的结果，由于研究目的不同，以及人力、物力和时间所限，研究者不可
8、能通过一次或几次实验中把已知的所有因素都进行处理与分析，只能抓主要的因素，且因素的水平数不宜过多。2、要分清处理因素和非处理因素例如，研究综合治疗糖尿病的效果，处理因素为药物治疗加饮食疗法；合理调配作息时间和其它辅助治疗措施也能缓解症状，有助于康复，但不是本次研究的处理因素，而是非处理因素。研究者应采取各种措施，尽可能使非处理因素在所比较的各组中基本相同，以便充分显示处理因素的作用。3、处理因素必须标准化处理因素标准化就是如何保证处理因素在整个实验过程中始终如一，保持不变。如在进行药物疗效的试睑观察中，在整个试验过程中，所使用药物的生产厂家、批号、药品标准等必须一致。所以，在实验设计时，必须制
9、定处理因素标准化的具体措施和方法。二、受试对象处理因素作用的客体一总体。受试对象选择的合适与否，也是一项实验是否成功的关键。医学研究受试对象有人和动物和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。一般先做动物实验后再做人体观察，如新药疗效的观察一般是先做动物实验，初步观察其疗效和副作用后，再进一步在患者身上做临床试验，以确定其疗效和副作用。有些实验则可直接在人体进行观察，如生理、生化正常值的测定等。根据受试对象是动物还是人，选择受试对象应遵循以下基本原则。1、在实验进行前必须对受试对象作严格的规定，以保证其同质性和代表性。2、受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏感，是指受试对象接受处
10、理因素后，容易显示实验效应。二是反应必须稳定，指受试对象产生的实验效应仅在特定范围内波动，且波动相对较小。例如，研究某药物对高血压的治疗效果，宜选用H期高血压患者作为研究对象。3、选择受试对象应明确纳入标准和排除标准。4、动物的选择：要紧紧围绕着实验目的选择动物。注意其种类、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。5、正常人群选择应注意其性别、年龄、民族、职业、文化程度和经济状况等。6、病例的选择：在选择时必须遵循医德要求，同时还必须明确病例的纳入和排除标准，应诊断明确、依从性好，还应注意性别、年龄、病情和病程等的基本一致。三、IWHtM处理因素作用于受试对象的反应或结局，一般是通过某些观察
11、指标，定量或定性地反映实脸效应。1、选择观察指标的基本原则客观性精确性灵敏性特异性(1)客观性：尽可能选择客观指标，避免一些笼统的、不确切的指标。有时，客观指标还具有判断的主观性问题，如X线胸片是客观的，但判断时存在主观性问题，所以，对于这种情况，须制定明确的判断标准。(2)精确性：选用的指标应尽量精确。指标的精确性包括准确性和精确性，邈性是指所观察结果的真实程度，即观测值与真值的接近程度，属系统误差；ft性是指所观察结果的深度，即重复观测时，观测值与平均值的接近程度，属随机误差。实验效应指标既要准确又要精密，而首先是准确可靠。(3)灵敏性：应尽量选择高灵敏性的指标，是指各种检测手段和方法能够
12、检测出试验效应微小变化的能力。灵敏性越高，则检测出试验效应微小变化的能力越强。选择能够显著提高灵敏性的仪器对观察指标进行测量。但也要考虑实验经费问题，灵敏度高的仪器，往往费用昂贵，应根据实验经费，选择既相对廉价，灵敏度又高的测量方法。(4)特异性：为了更好地揭示研究问题的本质，观察指标还应具备一定的特异性。是指检测指标的排它性，是观察指标对某种特殊试验效应及结果的反映能力。如检测指标甲胎蛋白对确诊早期肝癌具有重要意义。2、指标的观察对实验效应的观察应避免偏倚。若实验效应的观察代有偏性，则会影响结果的比较和分析。在设计时常采用盲法(Ridme3)o盲法：使实验的相关人员均不知道受试对象接受处理的
13、具体内容。单盲法：受试对象不知道自己分在哪一组；双盲法：受试对象和实验执行者均不知道受试对象分在哪一组；三盲法：受试对象、实验执行者和统计分析人员三者均不知道受试对象分在哪一组。【本讲课程的小结】今天这次课的主要内容是：实验研究的特点、分类以及实验设计的基本要素。实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预因素的效果。根据研究目的和对象不同，实验可分为动物实验、临床试验、社区干预试验三种。同学们要了解实验研究的特点、分类。实验设计是实验研究中最为重要和关键的第一步，处理因素、受试对象和实验效应是实验设计的三个基本要素，是实验设计的方向和核心，是今天
14、这次课的重点内容，同学们一定要掌握各要素的概念，明确各要素设计的原则和应该注意的问题。【本讲课程的作业i1 .什么是实验研究？有何特点？2 .实验研究常分为哪几类？3 .实验设计的基本要素是什么？4 .实验效应指标的选择应注意哪几个方面？5、什么叫盲法？为什么采用盲法？课程名称：卫生统计学第12周,第2讲次摘要第十四章实验设计授课题目（章、节）第三节实验设计的基本原则第四节样本含量估计【目的要求】掌握实验设计的基本原则、样本含量估计的意义，熟悉样本含量估计的方法。【重点】实验设计的基本原则。【难点】随机、对照、重复的意义。内容【本讲课程的引入】上一次课同学们已经了解了实验设计的基本要素就是：处
15、理因素、受试对象、实验效应，这三要素是实验设计围绕的核心与着眼点，实验设计的主要作用就是减少误差，提高效率，因此在设计中，除了要根据每一要素注意其不同的特点与要求而有针对性的进行设计外，还应注意一些应当严格遵守的原则，这就是我们今天这次课的主要内容：实验设计的基本原则：对照、随机、重复,此外还要介绍实验研究中样本含量的估计。【本讲课程的内容】笫十四章实验设计第二节实验设计的基本原则在实验设计中，应当严格遵守对照、随机、重复三个基本原则。一、对照的原则1、设立对照的意义：在于使实验组和对照组内的非处理因素基本一致，即均衡可比。对照的意义还可以用以下示意图表达：r（处理因素）+S（非处理因素）=e（实验效应）+s（非处理因素影响）T+S1e+S1IlIl。+S2*。+2TeT：处理因素；Sl与S2：相同的非处理因素；Td：Tl与T2之差；e：实验效应，Sl与s2是Sl与S2的影响结果；ed：Tl与T2之差Td的效应。这样，通过对照就消除了非处理因素对实验效应的影响。2、对照的基本形式对照的形式有多种，可根据研究目的和内容加以选择，常用的有：(1)安慰剂对照(PIaCebOcontrol)其外观与试验药物一致，它不含试验药物的有效成分，不能为受试对象所识别。目的
